골수 섬유증에 대한 최근 및 진행중인 임상 시험은 무엇입니까?
골수 섬유화 연구에있어 매우 활동적인시기입니다. 몇 년 전, JAKARTA 및 JAKARTA2 시험은 선택적 JAK2 억제제 인 페라 티닙을 사용한 비장 수축 및 증상 개선을보고했습니다.
최근에는 PERSIST 시험에서 멀티 키나제 억제제 인 파크 리티 닙의 효능이 입증되었습니다. 이 흥미 진진한 약물에 대한 3 상 임상 시험이 적극적으로 모집 중입니다. SIMPLIFY 시험은 JAK1 / JAK2 억제제 모 멜로 티닙에 대한 고무적인 결과를 보여주었습니다.
수십 건의 진행중인 임상 시험에서 단독으로 또는 이미 골수 섬유증에 대해 승인 된 약물과 함께 새로운 표적 약물을 찾고 있습니다. 지속적인 연구가 완료됨에 따라이 질병을 치료할 도구 상자에 더 많은 도구가 있기를 바랍니다.
골수 섬유 화증을 관리하거나 치료하기위한 최근 연구 돌파구가 있습니까?
물론. 의사들은 2011 년 골수 섬유 화증 치료를 위해 Jakafi (ruxolitinib)가 승인 된 이후로 골수 섬유 화증 치료를위한 JAK2 억제의 중요성에 대해 알고 있습니다.
JAK2 억제제 Inrebic (페드라 티닙)은 작년에 중간 -2 또는 고위험 골수 섬유증에 대해 승인되었습니다. 이제 Jakafi에서 선행 또는 진행 후에 사용할 수 있습니다.
파크 리티 닙은 또 다른 매우 흥미로운 약물입니다. 골수를 억제하지 않기 때문에 혈소판 수가 매우 적은 환자에게 사용할 수 있습니다. 이것은 치료 옵션을 제한 할 수있는 골수 섬유 화증 환자의 일반적인 발견입니다.
참여할 골수 섬유증 임상 시험을 어디서 어떻게 찾을 수 있습니까?
임상 시험에 참여하는 가장 쉽고 가장 좋은 방법은 의사에게 문의하는 것입니다. 그들은 당신의 질병의 유형과 단계에 가장 적합한 것을보기 위해 수십 개의 시험을 선별 할 수 있습니다. 진료실에서 임상 시험을 이용할 수없는 경우 임상 시험을 제공하는 센터로 의뢰 할 수 있습니다.
Clinicaltrials.gov는 사용 가능한 모든 임상 시험을 나열하는 국립 보건원에서 관리하는 데이터베이스입니다. 누구나 검토 할 수 있으며 쉽게 검색 할 수 있습니다. 그러나 의학적 배경이없는 사람들에게는 혼란 스러울 수 있습니다.
환자 옹호 그룹은 임상 시험을 포함한 여러 주제에 대한 훌륭한 리소스이기도합니다. MPN Education Foundation 또는 MPN Advocacy & Education International을 확인하십시오.
현재의 골수 섬유 화증 치료는 얼마나 성공적 이었습니까?
골수 섬유 화증 관리는 지난 10 년 동안 먼 길을 걸어 왔습니다. 게놈 분석은 위험 점수 시스템을 미세 조정하는 데 도움이되었습니다. 의사가 골수 이식으로 가장 많은 혜택을받을 수있는 사람을 결정하는 데 도움이됩니다.
효과적인 골수 섬유증 약물 목록이 늘어나고 있습니다. 이 약물은 환자가 더 적은 증상과 더 나은 삶의 질로 더 오래 살 수 있도록 도와줍니다.
아직 갈 길이 멀다. 현재와 미래의 연구가 골수 섬유증 환자의 결과를 더욱 개선하기 위해 더 많은 승인 된 치료법과 더 나은 치료 조합을 제공하기를 바랍니다.
임상 시험 등록에 위험이 있습니까?
모든 치료에는 위험과 이점이 있습니다. 임상 시험도 예외는 아닙니다.
임상 시험은 매우 중요합니다. 의사가 새롭고 개선 된 암 치료법을 발견 할 수있는 유일한 방법입니다. 시험중인 환자는 최상의 치료 관리를받습니다.
위험은 개별 연구마다 다릅니다. 여기에는 조사 된 약물의 특정 부작용, 치료의 혜택 부족, 위약 배정이 포함될 수 있습니다.
임상 시험에 등록하려면 사전 동의에 서명해야합니다. 이것은 연구팀의 긴 과정입니다. 귀하의 의료 팀은 귀하에게 모든 위험과 이점을 철저히 검토하고 설명 할 것입니다.
골수 섬유증의 진행을 예방하는 가장 좋은 방법은 무엇입니까?
우리가 질병 진행에 진정으로 영향을 미칠 수있는 방법은 아직 명확하지 않습니다. COMFORT 시험에서 수집 한 데이터를 장기간 추적 한 결과 Jakafi 치료는 당시 가장 적합한 치료법에 비해 전체 생존율을 두 배로 늘릴 수 있음을 시사합니다.
이 발견은 다소 논란의 여지가 있습니다. 생존 이점이 진행 지연 또는 비장 수축 후 영양 개선과 같은 기타 이점으로 인한 것인지는 확실하지 않습니다.
골수 섬유증에 대한 치료법이 있습니까?
장기적인 질병 통제를위한 가장 좋은 기회는 줄기 세포 이식으로 알려진 골수 이식입니다. 일부 환자를 치료하는 것 같습니다. 확실하게 예측하기는 어렵습니다.
이식은 고위험, 고 보상 옵션입니다. 엄격한 프로세스를 견딜 수있는 특정 환자에게만 적합합니다. 의사는 골수 이식이 귀하에게 적합한 옵션인지 조언하고 상담을 위해 숙련 된 이식 팀에 의뢰 할 수 있습니다.
Ivy Altomare, MD는 Duke University의 부교수이자 Duke Cancer Network의 보조 의료 책임자입니다. 그녀는 농촌 지역에서 종양학 및 혈액학 임상 실험에 대한 인식과 접근을 높이는 데 임상 초점을 맞춘 수상 경력이있는 교육자입니다.
