ADA와 JDRF는 Denise Faustman 박사의 논란이 많은 '치료'연구에 반발합니다.

올해의 가장 큰 당뇨병 컨퍼런스 인 # 2018ADA에 들어가는 주류 뉴스 헤드 라인을 본다면 획기적인 당뇨병 치료법이 곧 출시 될 것이라고 생각했을 것입니다. 미국 전역에서 희망을 불러 일으키고 수백만 달러의 기부금을 모금 한 논란의 여지가있는 보스턴에 기반을 둔 연구원 인 데니스 파우스트 만 박사가 올랜도에서 열린 미국 당뇨병 협회 과학 세션이 시작되기 며칠 전부터 최근 연구 결과를 홍보하기 시작했기 때문입니다. .

그렇게함으로써 그녀는 ADA의 금수 조치 정책을 위반했을 가능성이 있다는 이야기가 나왔고, 이는 즉시 의료계의 열띤 반응을 불러 일으켰고, 기존 연구자에 대해 다소 전례없는 타격을 입혔습니다.

ADA와 JDRF는 최초 일 수있는 눈썹을 올리는 움직임에서 커뮤니티가이 시점에서 Faustman 박사의 연구에 너무 흥분하지 말라고 경고하는 공동 성명을 발표했습니다. 그녀의 작업 전에 필요한 "결과는 생각을 자극하는 질문을 유도하지만 결정적인 답변은 아님"이 성공으로 널리 선전 될 수 있습니다.

특히, ADA는 또한 Faustman 박사가 자신의 연구를 사전에 공개함으로써 Scientific Session의 금수 조치 정책을 위반했는지 여부와 그녀가 향후 과학 세션에서 금지 될 수 있는지 여부를 조사하고 있다고 밝혔습니다.

우와! 파우스트 만 박사에게 맡겨서 다른 누구도 할 수 없을 것 같은 약동을 일으키십시오.

응답을 위해 연락을 받았을 때 Faustman은 공동 성명을 "양 조직이 긍정적 인 대화에 참여하기 위해 많은 노력을 기울 였기 때문에 약간 놀랐습니다."라고 말했습니다.

D-Community의 많은 열정적 인 추종자들은 양측의 동기에 대해 명확한 의견을 가지고 있습니다.그녀의 팬들은 그녀를 새로운 접근 방식에 대한 큰 개들의 편협함의 피해자로 보는 경향이 있으며, 비평가들은 그녀가 거짓 희망을 품은 자기 홍보 사기라고 암시합니다.

2009 년 첫 채팅, 2012 년 업데이트, 그리고 2015 년 2 상 임상 연구가 시작된 또 다른 인터뷰에서 파우스트 만 박사의 작업을 수년에 걸쳐 확인했습니다. 그녀의 작업 배경은 다음과 같습니다. 이 최신 드라마를 일으킨 연구 업데이트…

Faustman 박사의 BCG 백신 연구

Faustman 박사의 연구에 익숙하지 않은 사람들을 위해 그녀는 약 1 세기 동안 사용되어 왔으며 원래 결핵 (TB)과 싸우기 위해 고안된 일반 백신 인 BCG (Bacillus Calmette Guerin)라는 것을 오랫동안 연구 해 왔습니다. BCG를 강화하면 췌장이 인슐린을 만드는 베타 세포를 죽이는 것을 막아 당뇨병에 걸린 사람들이 재생되도록 할 수 있습니다. Faustman은 2001 년에 생쥐에서 획기적인 발견으로 묘사 된 것을 만들었지 만 처음에는 그것을 복제 할 수 없었으며,이 연구를 과감하게 홍보하면서 그녀의 접근 방식을 의심하는 의료계와 연구 조직 사이에서 논쟁의 불씨를 촉발 시켰습니다. 나중에 Faustman은 다른 마우스 연구가 그녀의 초기 발견 사항 중 일부를 복제했지만 누구에게 물어 보느냐에 따라 논쟁의 여지가 있다고 지적합니다.

그녀의 1 상 연구 결과에서 그녀의 매사추세츠 종합 병원 팀은 "장기"또는 "진행된"제 1 형 당뇨병 환자 (예 : 15 ~ 20 년 이상 질병을 앓고있는 사람들)에서 백신이 췌장의 시작을 도입했음을 발견했습니다. 인슐린 생산 세포 재생.

그녀는 2010 년에 임상 시험의 1 단계를 마쳤습니다. 그녀는 JDRF 자금을 신청했지만 작업의 타당성에 대한 의심으로 인해 보조금을받지 못했습니다. 대부분 독립적으로 기금을 마련해야했기 때문에 2015 년에 그녀의 연구의 두 번째 단계를 시작하는 데 몇 년이 더 걸렸습니다. 이는 진행 중이며 완료하는 데 더 많은 년이 걸릴 것입니다 (현재 임상 시험 완료 예상 시간은 2023 년입니다).

6 월 21 일에 발표 된 최신 연구 결과는 8 년 전 그녀의 원래 소규모 연구에 등록한 9 명의 참가자 (예, 9 명!)에 대한 후속 조치입니다. 1 단계 연구 이후 3 년, 5 년, 8 년 동안 PWD의 영향을 조사했습니다.

연구 참가자의 A1C는 약간 떨어졌고 "거의 정상적인"BG를 가지고있어 인슐린이 더 적게 필요했으며 포도당 수치를 덜 자주 확인하는 것이 자유로 웠습니다. A1C 결과는 치료 후 3 년 동안 평균 10 % 이상, 또 1 년 후에는 18 % 감소했다고 연구 데이터에 따르면. 참가자들은 또한 인슐린 섭취를 줄이고 "정상적인"BG 수준을 달성 할 수있었습니다. 흥미롭게도 백신이 시작되는 데 3 ~ 4 년이 걸리는 것으로 보입니다. Faustman과 그녀의 팀은 왜 그런 일이 발생하는지 확실하지 않지만 계속 조사 할 것입니다.

Faustman 박사는 "이것은 안전한 백신으로 혈당을 정상 수준에 가깝게 안정적으로 낮출 수있는 잠재력을 임상 적으로 검증 한 것"이라고 말했습니다. “임상 결과 외에도, 제한된 BCG 백신 용량이 면역 체계에 영구적이고 유익한 변화를 일으키고 제 1 형 당뇨병에서 혈당을 낮출 수있는 메커니즘을 명확하게 이해하고 있습니다.”

그러나 연구 자체에서 파우스트 만 박사의 연구에서 기본적으로 BCG 백신의 A1C 및 BG 저하 효과가 췌장 세포 재생의 결과가 아니라는 이전 연구 결과의 주장과 모순되는 중요한 점이 있습니다. 이 논문은“인간에서이 안정된 혈당 조절은 주로 췌장 회복이나 재생에 의해 이러한 인간 피험자에게서 주도되지 않았습니다.”라고 말합니다. 실제로 마우스 실험에서 볼 수있는 C- 펩티드 재생은 인간 PWD에서 복제되지 않았다고합니다.

초기 발표 된 결과 외에도 Faustman 박사는 6 월 23 일 Scientific Sessions에서 "최신"포스터를 발표했습니다. 그러나 "환자의 다른 하위 집합"에 대한 데이터는에 작성된 것과 매우 유사했습니다. 자연 며칠 전에 게시 된 기사.

June Media Blitz

금지 된 연구 결과가 공개되기 1 주일 전에 Faustman 박사 팀은 주류 언론 및 당뇨병 언론에 연락하여 일부 새로운 데이터를 공유했습니다. 따라서 ADA 회의가 시작되었을 때 헤드 라인은 이미 스펙트럼 전반에 걸쳐 나타났습니다. Newsweek, 시각, 통계, 비즈니스 저널 및 "파우스트 만 박사가 제 1 형 당뇨병에 대한 치료법을 찾았습니까?"와 같은 헤드 라인이있는 당뇨병 관련 간행물

어 ... 그녀의 그룹이 무엇이든 잘한다면 확실히 PR입니다.

그것은 ADA와 JDRF의 반응을 촉발 시켰는데, 그들은이 문제가 상당히 기념비적이라고 생각하지 않는 한 공동 성명에 거의 협력하지 않았습니다.

ADA 및 JDRF의 우려 사항

6 월 25 일, 미국에서 가장 큰 두 당뇨병 단체는 파우스트 만 박사의 연구에 대한 모든 수다에 직접 응답하는 성명을 발표함으로써 우려 사항을 공개했습니다. 이 움직임은 연구원이 불량한 연구원의 손을 때리는 것뿐만 아니라 PWD가 잘못된 희망을 만들 수있는 직장에서 돈을 계속 던져서는 안된다는 경고로 볼 수 있습니다.

조직은이 연구가 주목을 받았지만 Faustman의 연구는 극소수의 환자 (5 년 시점에 9 명, 8 년 시점에 3 명)만을 추적했으며 다음과 같이 해석되어야한다고 지적합니다. 주의."

이 성명서는 또한 고려해야 할 특정 제한 사항을 나열합니다.

모든 연구 참가자는 시험 내내 표준 인슐린 요법을 계속 사용했습니다. 치료로 인해 치료 기준이 바뀌는 상황이 아닙니다 (예방 접종을받은 모든 사람이 인슐린 요법을 계속 받음).

보고 된 긍정적 인 결과를 가진 환자들은 약간 더 낮은 A1Cs를 달성했으며, 통계적으로 약간 유의하지만 T1D를 앓고있는 수백만 명의 사람들에게 일반화 될 수 없으며 백신 접종의 결과로 입증되지 않았습니다.

이 연구 보고서는 시간 경과에 따른 A1C 수준의 자연적인 변동성을 설명하지 않습니다. 이는이 집단에서 발생하는 것으로 잘 알려져 있습니다. 특히 10 대와 20 대 초반이되면 나이가 들어감에 따라 T1D 환자가 개선되는 경향이 있습니다. . 이러한 주제에서 자연사가 어떤 역할을했는지는 확실하지 않습니다.

BCG 치료 그룹과 대조군의 표준 치료에 대한 세부 사항은 없습니다. 예를 들어, 두 연구 그룹간에 치료가 비슷 했습니까? 아니면 보조 요법이 사용 되었습니까?

그런 다음 성명서는 ADA와 JDRF가 현재 Faustman 박사의 작업에 어떻게 자금을 지원하지 않지만 진행 상황을 모니터링 할 것인지를 언급합니다.

"(우리는) 우리 분야의 모든 연구원이 성공하기를 바랍니다."라고 성명서는 결론을 내립니다. “두 조직 모두 엄격한 동료 검토 프로세스를 사용하여 증거 기반 자금 조달 결정을 내리고 있으며, 우리 자신과 사랑하는 사람들을 위해 T1D없이 세상을 만들 수있는 최고의 기회를 제공한다고 믿는 프로젝트에 계속해서 자원을 집중할 것입니다. 최대한 빨리.”

JDRF 최고 임무 책임자 인 Aaron Kowalski 박사는 두 당뇨병 조직이 과거에 다른 과학적 주제에 대해 FDA와 공동 성명을 발표했지만 Faustman 박사와 관련된 특정 성명은 독특하다고 말합니다.

“우리는이 보고서로 인해 치료의 기준이 변하지 않는다는 사실을 분명히 할 필요가 있다고 느꼈습니다.”라고 그는 백신 접종을 원하는 가족과 임상의가 연락을 받고 있으며 이에 대한 주류 뉴스 보도가 확실히 D-Community 관심 및 조직이 응답하기로 결정한 방법.

ADA의 최고 과학 및 의료 책임자 인 William Cefalu 박사는이 BCG 요법의 이점에 대한 결정을 내리기에는 포함 된 환자가 너무 적다는 점을 반복하면서 이러한 감정을 반영했습니다.

"이는 두 조직이 연구와 그 결과의 한계와 우려 사항에 동의 한 사례이며, 우리는 그것이 맥락에 맞도록 조정되었습니다."라고 그는 말했습니다. DiabetesMine:

Cefalu는 Faustman 박사가 ADA에서 발표 할 수 있었는데, SciSessions에 게재 된 컨퍼런스 전 출판물과 최신 포스터 결과가 ADA의 금수 정책을 위반했는지 여부가 즉시 명확하지 않았기 때문이라고 말했습니다. 이 회의는 특히 최신 연구 결과를 발표하는 것에 관한 것이며, 수출 금지 정책은 모든 최신 연구가 발표되기 전에 연구원이“천둥을 훔치는”일이 없도록 보장하기위한 것입니다. 이는 이러한 유형의 의료 연구 중심 컨퍼런스의 표준입니다.

Cefalu는“우리는시기와 모든 것을 자세히 검토하고 있습니다.”라고 말하면서 ADA 지도부와 사무실 직원 중 상당수가 현재 회의에서 돌아오고 있다고 언급했습니다. "문제는이 논문이 프레젠테이션에 너무 가깝게 발표되었다는 것입니다. 그 논문이 초록에 동일한 정보를 포함한다면 그것은 기본적으로 금수 조치를 깨는 것입니다."

Faustman의 대응

Faustman은 그녀의 팀이 공동 성명서의 요점에 동의하지 않으며 회의 전에 미디어 계획을 ADA와 공유했다고 언급했습니다.

Faustman은 "(공동 성명)이 1 형에 대한 안전하고 실행 가능한 개입을 향한 진전을 원하는 수백만 명의 사람들을 위해 어떤 내용을 명확히했는지 확실하지 않습니다."라고 Faustman은 말했습니다. "우리는 너무 많은 약속을하고 있으며 의사 소통 방법에주의를 기울인 의견에 매우 민감합니다."

그녀의 연구에 대한 자세한 비판과 관련하여 그녀는 다음과 같이 덧붙였습니다.

“환자 크기 및 통계적 유의성에 대한 구체적인 설명은 P 값으로 뒷받침되지 않습니다. 과학계는 이러한 유형의 대화를 피하기 위해 특별히 P 값을 사용하며 자연적 변화가 이러한 변화를 설명 할 수 있음을 제안하는 데이터가 없습니다.

“표준 치료 및 인슐린 사용과 관련된 다른 질문은 완전히 등록되어 진행중인 2 상 시험에서 답변하고자하는 것입니다. 우리는 JDRF, ADA 또는 BCG의 잠재력을 이해하는 데 관심이있는 모든 사람과 계속해서 노력하고 참여할 것입니다. 해야 할 일이 많이 남아 있으며 지원을 사용할 수 있습니다. "

그녀는 자신의 임상 시험에 관심이있는 사람들은 시험 코디네이터 ([email protected])에게 문의 할 수 있다고 언급했습니다.

Faustman은 "앞으로 나아갈 때 여러분의 생각 (좋고 나쁨)을 알려 주시기 바랍니다. 그러나 모든면에서 가능한 한 예의 바르게 행동 할 것을 요청합니다."라고 Faustman은 덧붙였습니다. “이 상태는 환자와 그들이 사랑하는 사람들에게 너무 힘들 기 때문에 우리의 감정은 높습니다. 이 일에 함께 머물면서 우리가 무엇을 할 수 있는지 함께 보자!”